Un avance muy esperanzador: el fármaco que ralentiza el desarrollo del Alzheimer

Un tratamiento experimental ofrece nuevas esperanzas en la lucha contra el Alzheimer: según un estudio internacional, el medicamento logró reducir a la mitad el riesgo de demencia en personas con predisposición genética a desarrollar la enfermedad a edades tempranas, entre los 30 y 50 años.

La investigación, liderada por la Unidad de Ensayos Clínicos DIAN-TU de la Universidad de Washington en St. Louis (EE.UU.), representa el primer ensayo clínico que demuestra que eliminar las placas amiloides del cerebro muchos años antes de la aparición de síntomas podría retrasar el inicio de la enfermedad. Los resultados se publicaron en The Lancet Neurology.

Reducir el riesgo de casi el 100% a la mitad

El estudio incluyó a 73 participantes con mutaciones genéticas hereditarias que casi garantizan el desarrollo de Alzheimer en la mediana edad. Entre ellos, un subgrupo de 22 personas que comenzó el tratamiento antes de mostrar signos de deterioro cognitivo y lo continuó durante un promedio de ocho años, mostró una reducción en el riesgo de desarrollar síntomas de demencia de prácticamente el 100% a aproximadamente el 50%.

"Todos en este estudio estaban destinados a desarrollar Alzheimer, y algunos aún permanecen asintomáticos", señala el Dr. Randall J. Bateman, autor principal y profesor de Neurología en WashU Medicine. “No sabemos cuánto tiempo permanecerán así: pueden ser años o incluso décadas. Pero sí sabemos que es posible retrasar el inicio de los síntomas y ofrecerles más años de vida saludable”.

La hipótesis amiloide cobra fuerza

Estos resultados refuerzan la hipótesis amiloide, que sostiene que el proceso que conduce a la demencia comienza con la acumulación de placas amiloides en el cerebro, y que eliminarlas o prevenir su formación podría frenar el avance del Alzheimer.

El ensayo forma parte del estudio DIAN-TU-001, el primero en el mundo diseñado para prevenir el Alzheimer en personas con alto riesgo genético. Los participantes estaban entre 15 años antes y 10 años después de la edad en la que, según sus antecedentes familiares, se esperaba que aparecieran los síntomas.

¿Qué ocurrió con el tratamiento?

El medicamento en cuestión, gantenerumab —desarrollado por Roche y su filial Genentech—, mostró inicialmente su capacidad para reducir la acumulación de amiloide en el cerebro y mejorar algunos biomarcadores relacionados con el Alzheimer. Sin embargo, en la fase inicial del estudio, los beneficios cognitivos no fueron claros, ya que muchos participantes todavía no habían desarrollado síntomas, sin importar si recibían el fármaco o un placebo.

Esto llevó a los investigadores a extender el ensayo, administrando gantenerumab a todos los participantes para evaluar si un tratamiento más prolongado o dosis mayores podrían prevenir o retrasar el deterioro cognitivo. Durante esta fase, los participantes recibieron el medicamento durante un promedio de 2,6 años antes de que el estudio se interrumpiera a mediados de 2023, después de que Roche decidiera poner fin al desarrollo de gantenerumab tras resultados decepcionantes en otros ensayos.

A pesar de ello, el análisis de los datos de esta extensión mostró que eliminar las placas amiloides años antes del inicio esperado de los síntomas podría retrasar significativamente la progresión de la enfermedad, especialmente en quienes iniciaron el tratamiento de manera temprana y lo recibieron durante más tiempo.

Un futuro prometedor, aunque aún incierto

Aunque los resultados son preliminares y se centran en un grupo pequeño de personas con Alzheimer de origen genético, ofrecen una prueba de concepto que podría allanar el camino para estrategias preventivas más eficaces en el futuro. "Nuestro objetivo es que estas personas nunca desarrollen síntomas", afirma Bateman.

Este estudio representa un paso importante en la búsqueda de tratamientos que no solo alivien los síntomas del Alzheimer, sino que prevengan su aparición antes de que comience el daño cerebral irreversible.