El cardiólogo Fernando de Frutos, sobre el tratamiento de Mavacamten en Bellvitge: "Ahora los pacientes pueden caminar 100 metros llanos sin pausas"

El corazón es el órgano más vital del cuerpo humano. Sin corazón, no hay vida. Según datos recogidos hace un lustro por la OMS, las enfermedades cardiovasculares, que afectan al corazón, a las arterias y a las venas, son la principal causa de muerte en los países desarrollados. Causaron 18 millones de fallecimientos en el mundo en 2019: un tercio del total. Y sin un corazón sano no hay una vida digna. Muchas de esas enfermedades son crónicas y dificultan la vida de quienes las padecen.

Pero el mundo progresa gracias a la ciencia. Y España crece en calidad y esperanza de vida gracias a un sistema sanitario aventajado. Según la compañía Bloomberg, el sistema sanitario español es el tercero mejor del mundo. Dentro de este tejido está el Hospital de Bellvitge, pionero en el trato de la miocardiopatía hereditaria más frecuente, la obstructiva, con un nuevo fármaco. Se conoce como miocardiopatías aquellas enfermedades del músculo cardíaco que dificultan su capacidad para bombear sangre al resto del cuerpo.

El Hospital de Bellvitge acaba de iniciar el primer tratamiento con dicho fármaco, Mavacamten. Lo hace a través de una consulta específica, referencia en Catalunya, y da prioridad a aquellos pacientes que presentan más síntomas de la miocardiopatía hereditaria, a pesar de haber seguido otros tratamientos médicos hasta ahora. Síntomas que contemplan la dificultad para respirar, la fatiga extrema e incluso el desmayo.

CatalunyaPress ha conversado con el cardiólogo Fernando de Frutos, uno de los artífices del proyecto junto al doctor Carles Díez López, coordinador del proyecto y responsable de la Unidad de Miocardiopatías Familiares; y la farmacéutica Lorena Santulario Verdú. De Frutos ha explicado que "el tratamiento se ha iniciado en dos pacientes, y otros dos lo comenzarán la próxima semana. Los dos que ya lo han iniciado son hombres de unos 50 años, residentes en la zona del Baix Llobregat. Ambos presentaban bastantes síntomas y llevaban tiempo esperando la oportunidad de acceder al fármaco".

Según ha informado el Hospital de Bellvitge este jueves, la dosis de la medicación se ajusta a las características específicas de cada paciente, como la edad, el sexo, el peso, el historial médico, los factores genéticos y la medicación concomitante. Para garantizar una monitorización rigurosa, se realizan controles periódicos que incluyen pruebas clínicas, analíticas y de imagen avanzada, permitiendo ajustar el tratamiento de manera proactiva, detectar precozmente efectos adversos y maximizar los beneficios clínicos.

Y ¿cuáles son los triunfos de Mavacamten? Los estudios publicados durante los últimos cinco años, explica De Frutos, muestran una mejora significativa en la calidad de vida y la capacidad de esfuerzo. Por ejemplo, "actividades como caminar 100 metros en terreno llano, que antes requerían pausas frecuentes para los pacientes, ahora pueden realizarse sin problemas". Al ser una enfermedad hereditaria, no tiene cura, pero puede prevenirse y controlarse con un diagnóstico y tratamiento oportuno. Si en una familia hay cuatro hermanos y uno de ellos presenta la patología, "es importante" que los demás se hagan "un seguimiento precoz".

Aunque el tratamiento no es perfecto, "mejora los síntomas en más del 75% de los pacientes y reduce los parámetros de obstrucción. Prácticamente todos los pacientes responden favorablemente al tratamiento. Puede reducir ligeramente la fuerza de contracción del corazón, lo cual es el objetivo deseado". 

En el peor de los casos, "existe el riesgo de que, sin controles adecuados, la reducción sea excesiva. Estos pacientes tienen un corazón que se contrae con más fuerza de lo normal, y el medicamento busca regularlo. En casos poco frecuentes (aproximadamente 1 de cada 20), esta reducción podría ser demasiado marcada, lo que requeriría suspender el tratamiento. Por lo general, los pacientes no perciben este efecto", avisa De Frutos. Efectos secundarios en general bien tolerados.

El Hospital de Bellvitge ha instaurado este tratamiento en Catalunya. Aunque no es exclusivo: "otros hospitales también han comenzado a aplicarlo". Y está bien amparado: "Es un medicamento de uso hospitalario, los pacientes lo reciben directamente en el hospital. El coste estimado es de unos 1.000 euros mensuales, pero está aprobado y financiado por la sanidad pública en España".

Y van a por más: De Frutos estima que a lo largo de 2025, "entre 25 y 50 pacientes de nuestro hospital podrán beneficiarse del tratamiento. Esto representa aproximadamente el 30% de los pacientes con esta enfermedad" en el centro. "Aproximadamente 1 de cada 3 pacientes con esta enfermedad presentan obstrucción, que es la condición para la cual está indicado el tratamiento. Algunos de estos pacientes tienen síntomas graves, mientras que otros los presentan en menor grado", añade.

El Hospital de Bellvitge ya ha aportado mucho en la materia, pero aún queda para alcanzar el pleno de pacientes que puedan recibir el tratamiento. También sigue trabajando en una cuestión muy importante: "Se están llevando a cabo ensayos clínicos para explorar si el fármaco puede ser beneficioso en formas no obstructivas de la enfermedad". 

"El Hospital de Bellvitge participa en uno de estos ensayos, que estudia si Mavacamten mejora los síntomas no obstructivos, como la sensación de ahogo", ha concluído De Frutos. En estos casos, aunque no hay un bloqueo directo, el corazón sigue funcionando de manera anormal y puede causar los síntomas mencionados. Si los estudios confirman su eficacia, el tratamiento podría beneficiar a un grupo más amplio de pacientes que hasta ahora tenían menos opciones.